2024-04-01 來源：今日閔行
“大零號灣企業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)影響力榜單”評選，是閔行區(qū)人社局啟動的一項高質(zhì)量創(chuàng)業(yè)扶持工作新品牌，由南濱江公司、南科創(chuàng)實訓(xùn)基地聯(lián)合科投股份和畢馬威中國兩家專業(yè)機構(gòu)共同發(fā)起，旨在挖掘和培育一批高科技、高質(zhì)量、高成長的未來獨角獸企業(yè)，并發(fā)揮“風向標”作用，指引企業(yè)找到創(chuàng)新方向。
字在心間與南科創(chuàng)實訓(xùn)基地共同推出字在心間·大零號灣- 企業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)影響力榜單TOP企業(yè)人物專訪系列節(jié)目，傾聽榜樣故事，汲取創(chuàng)新方向，創(chuàng)業(yè)在閔行。
本期嘉賓：“生物醫(yī)藥TOP10企業(yè)”
邦耀生物 創(chuàng)始人/副董事長 席在喜
邦耀生物是以“基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命的公司，依托基因編輯技術(shù)做創(chuàng)新一代的細胞和基因的藥物開發(fā)。
在我前期了解席在喜的相關(guān)資料時，看到有關(guān)于席在喜的介紹，里面寫到席在喜是一名崇尚跨界與顛覆性創(chuàng)新的連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，席在喜告訴我說，他在加入邦耀生物之前有兩段創(chuàng)業(yè)經(jīng)歷，在兩段創(chuàng)業(yè)之后，席在喜一直在思考人生的價值和意義、以及創(chuàng)業(yè)對于他的意義。席在喜：“我非常推崇企業(yè)家精神，通過幾段的創(chuàng)業(yè)，作為企業(yè)家我認為要有超越利潤的夢想、使命和社會責任擔當”。后來基于對精準醫(yī)療和基因編輯技術(shù)的好奇心驅(qū)使，席在喜懷揣著聯(lián)合創(chuàng)建一家生物技術(shù)公司來攻克癌癥和威脅人類生命的疾病的夢想，與劉明耀教授為核心的科學(xué)家團隊于2015年重組創(chuàng)立了邦耀生物。
作為一名連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，席在喜對選擇共同的創(chuàng)業(yè)伙伴也有著自己的想法。席在喜：“首先是要有共同的使命和愿景，三觀趨同才能在一起做事情，后期也要對企業(yè)價值觀進行不斷打磨完善。”席在喜告訴我，邦耀生物內(nèi)部經(jīng)常會為把一件事情辦好而進行討論、碰撞，即使爭的面紅耳赤也會堅持只對事不對人。席在喜：“做一件事情，我們是要做選擇和站隊的，邦耀的文化是站隊只站如何做更符合公司使命愿景、更有利于我們達成目標上，就是別把自己當回事、把自己做的事當回事，這樣的文化有利于解決問題、提高效率、營造良好氛圍”。
邦耀生物2016年起與高校共建“上海基因編輯與細胞治療研究中心”，并一直致力于在基因編輯技術(shù)上不斷創(chuàng)新，席在喜：“我們依托核心的基因編輯技術(shù)做基因和細胞治療的生物創(chuàng)新藥的研發(fā)與迭代，我們圍繞基因編輯技術(shù)改造體細胞，致力于做新一代的基因和細胞療法，提高用藥可及性，真正造福更多患者。”而邦耀生物的第一個藥物就是治療地中海貧血癥，席在喜告訴我，目前在中國患有地中海貧血中度和重度的患者有30萬人左右，一例地中海貧血癥患者每年在相關(guān)治療上就要花費10萬以上的費用。席在喜：“我們是世界上第一個基于CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)改造造血干細胞治療β0/β0重度地中海貧血癥的公司，首位接受邦耀生物基因治療的患者成功擺脫輸血依賴至今已近4 年。目前，我們針對該產(chǎn)品的臨床試驗將開展2期關(guān)鍵性確證臨床研究，在此之前的IIT和1期臨床中幫助15例患者得到治愈，獲得100%成功。”
此外，邦耀生物在產(chǎn)品研發(fā)上盡可能控制成本，希望能夠在上市時價格更低。地中海貧血癥列入了中國第二批罕見病目錄，這樣更有利于更早惠及患者，其實這個病屬于不是罕見病的罕見病，在中國中度到重度病人約30萬人，當初邦耀的第一款藥物為什么選擇罕見病領(lǐng)域？席在喜：“細胞和基因藥物研發(fā)領(lǐng)域，中國與歐美幾乎同時起步，基因編輯技術(shù)給未來藥物研發(fā)帶來革命性的突破，這是展現(xiàn)中國生物醫(yī)藥企業(yè)在全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域做出貢獻的機會，我們發(fā)現(xiàn)對造血干細胞的改造，可以真正地使病人一次得到治愈，從科學(xué)上分析最容易獲得臨床成功，而且能夠驗證我們基因編輯體系的成藥性，為未來其他藥物的開發(fā)打好基礎(chǔ)；從另一個角度考慮，這些罕見病目前沒有更好的辦法去治療，我們作為創(chuàng)新藥企也有這樣的社會責任去開發(fā)更多新的藥物，所以做了這樣的選擇。
2022年12月，邦耀生物非病毒PD1-CAR-T細胞治療產(chǎn)品“BRL-201”獲得中國IND批件
邦耀生物的第二個核心技術(shù)產(chǎn)品便是非病毒PD1定點整合CAR-T細胞療法，通過這項技術(shù)研發(fā)的藥物將主要用于血液腫瘤疾病如白血病和淋巴癌等。席在喜：“邦耀生物也是全球第一個團隊用基因編輯技術(shù)替代CAR-T藥物里面的病毒載體。”通過這項技術(shù)的藥物，在臨床上患者完全緩解率（CR）可以高達85.7％，研究數(shù)據(jù)顯示非常的安全和有效，且產(chǎn)品制備周期可以從兩到三周縮短到三天，從成本上可以達到降本增效。相信大家對于百萬元一針的“神藥”并不陌生，席在喜告訴我：“未來定價會大幅降低，不超過現(xiàn)在藥物一半的價格就能治好相關(guān)疾病”。邦耀生物努力在實現(xiàn)生病不僅能治，更是要提高可及性讓更多患者獲益。
此外，為了打造讓更多人用的起的藥物，邦耀生物還開發(fā)了全新一代通用型細胞療法（UCAR-T），該產(chǎn)品主要利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細胞，在前期的IIT臨床研究中已表現(xiàn)出顯著且持久的腫瘤清除能力，能快速實現(xiàn)疾病的完全緩解。可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產(chǎn)品解決了CAR-T治療行業(yè)的痛點和難點，具有非常顯著的產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢。其實現(xiàn)了療效、安全性與臨床可及性的全面提升；尤其是對于自體免疫細胞功能缺陷、發(fā)病迅速的血液腫瘤患者，極大提高了細胞治療產(chǎn)品的可及性。目前，邦耀生物針對B細胞惡性腫瘤疾病的UCAR-T產(chǎn)品（管線代號：BRL-301)于2023年也已獲得了國內(nèi)IND；未來，邦耀生物仍將全力推動該 UCAR-T產(chǎn)品在自身免疫性疾病和實體腫瘤治療中的臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。
2023年7月，邦耀生物全新一代UCAR-T產(chǎn)品“BRL-301”獲得中國IND批件
邦耀生物核心團隊的科學(xué)家都來自華東師范大學(xué)，這也是邦耀生物將企業(yè)落戶在閔行重要原因之一，在公司成立之后也得到了政府相關(guān)部門的大力支持。席在喜：“邦耀這些年的成績和成長歷程證明閔行是一片適合創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的沃土。”當前，邦耀生物已經(jīng)建成擁有7000平米GMP中試基地和一百多人的運營團隊，期待未來創(chuàng)新藥物的上市，造福廣大患者。
邦耀生物位于閔行區(qū)的上海總部大樓
作者：魏天浩，文章轉(zhuǎn)載自“今日閔行”，原文鏈接：https://mhweb.shmedia.tech/app_mh/mh_index_tj/20240325/bb6c885b332d4c01b950a9961b811ab4.html
